Ero Ex Vivo- ja In Vivo -geeniterapian välillä

Avainero - Ex Vivo vs. In Vivo -geeniterapia
 

Geeniterapia on tärkeä tekniikka, jota käytetään geneettisten sairauksien hoitamiseen tai ehkäisyyn tuomalla geenejä puuttuvista tai viallisista geeneistä. Tietyt sairaudet voidaan parantaa lisäämällä terveitä geenejä taudista vastuussa olevien mutatoituneiden tai puuttuvien geenien tilalle. Geeniterapiaa sovelletaan enimmäkseen somaattisiin soluihin kuin iturakenteisiin, ja se voidaan luokitella kahteen päätyyppiin, nimeltään Ex vivo -geeniterapia ja In vivo -geeniterapia. Avainero Ex vivo- ja In vivo -geeniterapian välillä on se terapeuttiset geenit siirretään in vitro soluviljelmät ja vietiin uudelleen potilaaseen ex vivo -geeniterapiassa sillä aikaa geenit toimitetaan suoraan potilaan kudoksiin tai soluihin viljelemättä soluja in vitro in vivo geeniterapiassa.

SISÄLLYS
1. Yleiskatsaus ja keskeiset erot
2. Mikä on Ex Vivo -geeniterapia
3. Mikä on In Vivo -geeniterapia
4. Vertailu rinnakkain - Ex Vivo vs. In Vivo -geeniterapia
5. Yhteenveto

Mikä on Ex Vivo -geeniterapia?

Ex vivo -geeniterapia on tyyppinen geeniterapia, johon sisältyy potilaan solun ulkoinen muokkaaminen ja sen palauttaminen potilaaseen. Soluja viljellään laboratorioissa (potilaan kehon ulkopuolella) ja geenit työnnetään. Sitten stabiilit transformanttit valitaan ja viedään uudelleen potilaaseen taudin hoitamiseksi. Ex vivo -geeniterapiaa voidaan soveltaa vain tiettyihin solutyyppeihin tai valittuihin kudoksiin. Luuytimen solut ovat soluja, joita käytetään usein ex vivo -geeniterapiassa.

Ex Vivo -geeniterapian menetelmä

Ex vivo -geeniterapiaan liittyy useita päävaiheita seuraavasti:

1. Solut, joilla on vialliset geenit, eristetään potilaasta.
2. Eristettyjä soluja kasvatetaan viljelmissä laboratoriossa.
3. Terapeuttiset geenit insertoidaan tai viedään kasvatettuihin soluviljelmiin vektoreita käyttämällä.
4. Transformoidut solut valitaan ei-transformanteista ja kasvatetaan.
5. Valitut solut siirretään potilaaseen.

Ex vivo -geeniterapiassa kantajia tai vektoreita käytetään geenien toimittamiseen kohdesoluihin. Onnistunut geeninjakelu on riippuvainen kantajajärjestelmästä, ja tärkeitä vektoreita, joita käytetään ex vivo -geeniterapiassa, ovat virukset, luuytimen solut, ihmisen keinotekoinen kromosomi jne. Verrattuna in vivo -geeniterapiaan, ex vivo -geenihoito ei sisällä haitallisia immunologisia reaktiot potilaan kehossa, koska geneettinen korjaus on tehty in vitro. Menestys riippuu kuitenkin korjaavan geenin vakaasta sisällyttämisestä ja ekspressiosta potilaan kehossa.

Kuvio 01: Ex vivo -geeniterapia

Mikä on In Vivo -geeniterapia?

In vivo -geeniterapia on tekniikka, johon sisältyy geenien suora kuljetus potilaan kehon sisällä olevan kudoksen soluihin geneettisten sairauksien hoitamiseksi. Sitä voidaan käyttää moniin ihmiskehon kudoksiin, mukaan lukien maksa, lihakset, iho, keuhko, perna, aivot, verisolut jne. Terapeuttiset geenit tuodaan virus- tai ei-viruspohjaisilla vektoreilla potilaaseen. Menestys riippuu kuitenkin useista tekijöistä, kuten terapeuttisia geenejä kuljettavien vektoreiden tehokas otto kohdesoluissa, geenien solunsisäinen hajoaminen kohdesoluissa ja geenin otto ytimessä, geenin ilmentymiskyky jne..

Kuvio 02: In vivo -geeniterapia

Mikä on ero Ex Vivo- ja In Vivo -geeniterapian välillä??

Ex Vivo vs. In Vivo -geeniterapia
Ex vivo -geeniterapia on eräänlainen geeniterapia, joka suoritetaan potilaan kehon ulkopuolella. Geenimuunnos tehdään kehon ulkopuolella.	In vivo geeniterapia on toinen geeniterapian tyyppi, joka suoritetaan suoraan, kun vialliset solut ovat edelleen kehossa. Geenit muuttuvat, kun ne ovat edelleen kehon sisällä.
Eristäminen ja viljely
Vialliset solut eristetään ja viljellään laboratoriossa.	Viallisia soluja ei eristetä tai viljellä laboratoriossa.
Transformanttien valinta
Vakaat transformanttit valitaan ennen uudelleen käyttöönottoa.	Vakaita transformantteja ei voida valita.
Haitalliset immunologiset reaktiot
Tämä menetelmä ei tuo haitallisia immunologisia vasteita potilaan kehoon.	Tämä menetelmä tuo esiin haitallisia immunologisia vasteita potilaan kehossa.

Yhteenveto - Ex Vivo vs. In Vivo -geeniterapia

Terapeuttiset geenit viedään potilaan kehoon tiettyjen sairauksien hoitamiseksi. Sitä kutsutaan geeniterapiaksi, ja se voidaan tehdä kahdella tavalla, nimittäin ex vivo -geeniterapia ja in vivo -geeniterapia. Ero ex vivo- ja in vivo -geeniterapian välillä on se, että geenien lisäys ex vivo -geeniterapiassa tapahtuu potilaan kehon ulkopuolella olevissa soluviljelmissä ja korjatut solut tuodaan takaisin potilaaseen, kun taas in vivo -geeniterapiageenejä viedään suoraan sisäkohdekudokset eristämättä soluja. Molempien prosessien onnistuminen riippuu terapeuttisten geenien stabiilista insertoinnista ja transformoitumisesta potilasoluihin.

Viite:
1. ”Mikä on geeniterapia? - Genetiikan kotiviite. ” Yhdysvaltain kansallinen lääketieteellinen kirjasto. Kansalliset terveyslaitokset, n.d. Web. 24. huhtikuuta 2017.
2. ”Ex vivo- ja in vivo -geeniterapian kliinisen menestyksen arviointi | JYI - Yliopistotutkimuslehti. ” JYI Perustutkimuksen tutkimuslehti. N.p., n.d. Web. 24. huhtikuuta 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo ja ex vivo geeniterapiastrategiat kasvainten hoitamiseksi adenoviruksen geeninsiirtovektoreilla." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24. huhtikuuta 2017

Kuvan kohteliaisuus:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” - kirjoittanut Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Oma työ (CC BY-SA 3.0) Commons Wikimedian kautta 
2. ”In vivo geeniterapia pl” - kirjoittanut Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Oma työ (CC BY-SA 3.0) Commons Wikimedian kautta